Рекомендуемая доза для взрослых составляет 80 мг на килограмм массы пациента, вводимые в виде внутривенной капельной инфузии 1 раз в неделю в течение 1 часа.

Применение у детей и подростков

Дозу рассчитывают индивидуально, в зависимости от массы тела пациента. Возраст не влияет на расчет дозы препарата.

","

Инфекции верхних дыхательных путей (инфекции верхних дыхательных путей, назофарингит и насморк)
реакции в месте введения (кровоподтек, эритема, реакция и отек в месте инъекции)
кашель
лихорадка
ушиб
боль в суставах
диарея
рвота
боль в животе
снижение фракции выброса левого желудочка
крапивница.

","

Гиперчувствительность.

","specialInstructions","

Существует вероятность иммуногенности. Выявление образования антител в значительной мере зависит от чувствительности и специфичности используемого метода.

Необходим мониторинг функции почек в связи с возможным развитием нефротоксичности.

","interactions","

Нет данных.

","overdose","

Не выявлено.

","actionMechanism","pharmacodynamic","

Вилтоларсен представляет собой фосфородиамидатный морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид. Вилтоларсен ориентирован на терапию пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной мутацией в гене дистрофина, которая поддается коррекции путем пропуска экзона 53. Такой процесс применим для приблизительно 8-10 % больных, включая тех, у кого ген дистрофина подвергся делеции в экзонах 43~52, 45~52, 47~52, 48-52, 49~52, 50-52 или 52.

Вилтоларсен, являясь структурным аналогом ДНК, связывается с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, реализуя его альтернативный сплайсинг за счет пропуска в ходе процессинга мРНК и тем самым (путем восстановления рамки считывания) обеспечивая синтез внутренне усеченного, но функционального дистрофина. Выработка последнего восполняет критическую недостаточность этого белка при мышечной дистрофии Дюшенна. Заболевание переходит в менее тяжелую форму дистрофинопатии, фенотипически подобную на мышечную дистрофию Беккера.

","pharmacokinetic","

Всасывание и распределение

Фармакокинетика оценивалась у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в диапазоне доз 1,25–80 мг/кг/нед. Экспозиция вилтоларсена увеличивалась пропорционально дозе с минимальным накоплением.

Биодоступность составляет 100 %, а время достижения максимальной плазменной концентрации (TCmax) - около 1 ч.

Объём распределения (Vd) - 300 мл/кг. Связь с белками плазмы - 40 %.

Биотрансформация и выведение

Данные метаболизма in vitro показывают метаболическую стабильность вилтоларсена. В плазме и моче метаболитов обнаружено не было.

Элиминируется в основном в неизменённом виде с мочой. Период полувыведения (T½) - 2,5 ч, клиренс — 217 мл/час/кг.

","pregnancy","

Беременность, период лактации.

","fertility","

Данные о влиянии препарата на фертильность у человека отсутствуют. В исследованиях на мышах неблагоприятного влияния на фертильность не выявлено.

","precautions","

Болезни почек.

","indications","

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией гена DMD, которую возможно скорректировать путем пропуска 53 экзона, включая пациентов детского возраста.

","drivingInstructions","icd10",[199],{"_200":201,"_164":202,"_162":203,"_204":201,"_159":205,"_5":206,"_207":208,"_209":210},"drugGeotarID","G71.0","Muscular dystrophy","Мышечная дистрофия","drugICD10CodeShort","RzcxLjA","DrugICD10","code","VI(G00-G99).G70-G73.G71.0","level","4","atc",[213],{"_200":214,"_164":165,"_162":163,"_159":215,"_5":216,"_207":215,"_209":217},"M.09.A.X.12","M09AX12","DrugATC","5","contraindicationsList","precautionsList","adverseEffectList",[],"pharmGroupList","","substanceType","Непатентованное международное наименование","structure","[?] ","image",{"_40":230,"_231":10},"/images/substance-placeholder.jpg","isPlaceholder","esklp",{"_234":235,"_236":-5},"esklpList",[],"isInnVital","aggregatedEsklpGroups",[],"entityId","https://www.lsgeotar.ru/substances/viltolarsen-ABca/interactions","substanceInteractions",{"_42":243,"_248":126,"_249":250,"_251":252},{"_244":223,"_245":72,"_246":126,"_247":-5},"query","pageSize","page","filters","total","countedSignificances",[],"interactionList",[],"pages/PagesLayout","actionData","errors"]

Вилтоларсен (Viltolarsen)