Велманаза альфа (Velmanase alfa)

• 11.2.16 Другие желудочно-кишечные средства
• 8.15 Ферменты и антиферменты

Рекомбинантный препарат человеческой альфа-маннозидазы, предназначенный для ферментнозаместительной терапии альфа-маннозидоза.

Аминокислотная последовательность велманаза альфа идентична природному человеческому ферменту — альфа-маннозидазе, который катализирует последовательную деградацию гибридных и сложных олигосахаридов с высоким содержанием маннозы, снижая накопление олигосахаридов, богатых маннозой.

Дефицит альфа-маннозидазы вызывает интрализосомальное накопление богатых маннозой олигосахаридов в различных тканях.

Альфа-велманаза обеспечивает экзогенный источник альфа-маннозидазы; в конечном итоге интернализуется путем связывания с маннозо-6-фосфатным рецептором на поверхности T-клеток и транспортируется в лизосомы, где, как считается, проявляет ферментативную активность.

Максимальная плазменная концентрация (C_max) составляет около 8 мкг/мл и достигается через 1,8 часа после начала введения, соответствуя средней продолжительности времени инфузии.

Объём распределения велманазы альфа низкий — 0,276 л/кг. Клиренс велманазы альфа составляет в среднем 5,7 мл/ч/кг.

Средний период полувыведения велманазы альфа составляет около 33 часов.

Ферментозаместительная терапия при лечении неневрологических симптомов у детей, подростков и взрослых с альфа-маннозидозом легкой или средней степени тяжести.

Гиперчувствительность к велманазе альфа.

Беременность

Велманазу альфа возможно применять во время беременности только в случае, если предполагаемый эффект от применения больше потенциального риска.

Грудное вскармливание

Неизвестно, проникает ли велманаза альфа в грудное молоко.

Внутривенно.

Рекомендуемая доза составляет 1 мг на каждый 1 кг массы тела 1 раз в неделю.

Лечение проводится длительно в течение неограниченного времени.

Нарушения со стороны сердечно-сосудистой системы: недостаточность аортального клапана, учащённое сердцебиение, тахикардия, ломкость сосудов, артериальная гипотензия.

Нарушения со стороны органов зрения: повышенное слезотечение.

Нарушения со стороны органа слуха: нарушения слуха.

Нарушения со о стороны желудочно-кишечного тракта: одинофагия.

Нарушения со стороны опорно-двигательного аппарата и соединительной ткани: отёк суставов, повышение температуры суставов.

Общие нарушения и состояния в месте введения: астения, утомляемость.

Инфекции и инвазии: эндокардит, стафилококковая инфекция, бактерионосительство, фурункул.

Нарушения со стороны обмена веществ и питания: снижение аппетита.

Нарушения со стороны нервной системы: атаксия, расстройство нервной системы, сонливость.

Психические расстройства: психотическое расстройство, возбуждение, энкопрез, нервозность.

Нарушения со стороны органов дыхания, грудной клетки и средостения: отёк глотки, свистящее дыхание.

Со стороны кожи, подкожной клетчатки: ангионевротический отёк.

Исследований по взаимодействию велманазы альфа не проводилось.

Перед началом лечения необходимо проверить статус беременности у женщин репродуктивного возраста.