Олипудаза альфа (Olipudase alfa)
Общая информация
Клинико-фармакологическая группа
Коды и индексы
АТХ код
- A16AB25Олипудаза альфа
DrugBank ID
Фармакологическое действие
Механизм действия
Фармакодинамика
Ферментозаместительная терапия,заменяющаяя естественный фермент кислую сфингомиелиназу у пациентов с ее дефицитом. Снижение активности кислой сфингомиелиназы приводит к накоплению сфингомиелина, который может вызывать повреждение различных органов. Олипудаза альфа замещает естественный фермент, уменьшая накопление сфингомиелина в органах пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа А/В или В.
Фармакокинетика
Абсорбция
Максимальная плазменная концентрация (Cmax) — 30 мкг/мл (взрослые); 24,3 мкг/мл (дети).
AUC — 607 мкг × ч/мл (взрослые); 499 мкг × ч/мл (дети).
Распределение
Объём распределения (Vd) — 13 л (взрослые).
Не проникает через гематоэнцефалический барьер и не модулирует проявления ЦНС.
Метаболизм
Ожидается, что олипудаза альфа будет метаболизирована в небольшие пептиды и аминокислоты посредством катаболических путей.
Выведение
Период полувыведения (T½) — 32–38 часов (взрослые).
Клиренс (Cl) — 0,33 л/ч (взрослые).
Применение
Показания
В качестве ферментозаместительной терапии для длительного лечения дефицита кислой сфингомиелиназы типа А/В или В (болезни Ниманна-Пика типа А/В или В), не относящихся к ЦНС.
Противопоказания
Повышенная чувствительность к олипудазе альфа, беременность, период грудного вскармливания.
С осторожностью
Предрасположенность к развитию аллергических реакций.
Беременность и лактация
Противопоказано применение при беременности и в период грудного вскармливания.
Фертильность
Рекомендации по применению
В/в в виде инфузии.
Рекомендуемая начальная доза - 100 мкг/кг. Последующие дозы следует увеличивать в соответствии с режимом повышения дозы до достижения рекомендуемой дозы 3 мг/кг, которую вводят 1 раз каждые 2 недели. Обычно для достижения рекомендуемой дозы необходимо до 14 недель, но может потребоваться больше времени по решению лечащего врача.
Побочные эффекты
Очень часто: головная боль, повышение температуры тела, крапивница, кожная сыпь, тошнота, рвота, боль в животе, боль в мышцах, кожный зуд, повышение уровня показателей воспаления в крови.
Часто: сыпь (разные типы сыпи, иногда с зудом), боль в верхней части живота, усталость, повышение активности печеночных ферментов, диарея, покраснение кожи, боль в суставах, боль в спине, озноб, затрудненное дыхание, дискомфорт в животе, боль в костях, боль, снижение АД, тахикардия, аритмия, боль в области печени, тяжелые аллергические реакции, ощущение жара, раздражение горла и голосовых связок, стеснение и отечность в горле, хрипы, поражения кожи, ангионевротический отек, боль в желудке, зуд или покраснения глаз, дискомфорт в области глаз, слабость, отклонение результатов анализа крови по показателям воспаления, реакции, связанные с местом установки катетера, включая боль, зуд или отечность.
Передозировка
Нет данных.
Взаимодействия
Особые указания
Возможно развитие инфузионных реакций.