ТРАНСЛАРНА® (Translarna)

Препарат ТРАНСЛАРНА® содержит:

Действующим веществом является аталурен.

ТРАНСЛАРНА®, 125 мг, порошок для приема внутрь

1 саше содержит 125 мг аталурена.

ТРАНСЛАРНА®, 250 мг, порошок для приема внутрь

1 саше содержит 250 мг аталурена.

ТРАНСЛАРНА®, 1000 мг, порошок для приема внутрь

1 саше содержит 1000 мг аталурена.

Прочими ингредиентами (вспомогательными веществами) являются:

• Полидекстроза (E1200)
• Макрогол 3350
• Полоксамер 407
• Маннитол (E421)
• Кросповидон
• Гидроксиэтилцеллюлоза
• Кремния диоксид коллоидный (E551)
• Магния стеарат
• Искусственный ароматизатор «Ванилин» (кукурузный мальтодекстрин, пропиленгликоль, вкусовая добавка).

Гранулированный порошок белого или почти белого цвета с запахом ванили.

Препарат ТРАНСЛАРНА® содержит действующее вещество аталурен и является препаратом из группы другие средства для лечения заболеваний костно-мышечной системы.

Препарат применяют для лечения генетического заболевания мышечной дистрофии Дюшенна, вызванного нонсенс-мутацией (мутация, из-за которой преждевременно останавливается синтез белка) в гене белка дистрофина.

Из-за нонсенс-мутации в гене, где закодирована информация о дистрофине (структурном белке мышц), появляется участок, на котором считывание информации об этом белке обрывается. Дистрофин нужен для правильной работы мышц. Если белок не синтезируется до конца, он не может выполнять свою функцию.

Препарат ТРАНСЛАРНА® помогает преодолеть участок в гене, который обрывает синтез дистрофина и позволяет клеткам мышц получать нормальный белок, который будет выполнять свою функцию.

Препарат ТРАНСЛАРНА® показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией (нмМДД) в гене дистрофина, у ходячих пациентов старше 2 лет.

Наличие нонсенс-мутации в гене дистрофина должно определяться генетическим тестированием.

Не принимайте препарат ТРАНСЛАРНА®:

• если у Вас аллергия на аталурен или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка-вкладыша);
• если Вам назначено внутривенное применение антибиотиков группы аминогликозидов, таких как гентамицин, тобрамицин или стрептомицин;
• если Вы беременны или кормите грудью;
• если Вашему ребенку, которому назначен препарат ТРАНСЛАРНА®, меньше 2 лет.

Перед приемом препарата ТРАНСЛАРНА® проконсультируйтесь с лечащим врачом.

Сообщите лечащему врачу до начала применения препарата ТРАНСЛАРНА®, если:

• у Вас проблемы с почками;
• Вы принимаете кортикостероидные препараты внутрь или в виде инъекций (например, гидрокортизон, преднизолон или дексаметазон);
• Вы применяете любые препараты, которые влияют на функцию почек, например, ванкомицин (антибиотик).

Если что-либо из вышеуказанного относится к Вам, проконсультируйтесь со своим лечащим врачом до начала применения препарата ТРАНСЛАРНА®.

Если Вы беременны или кормите грудью, думаете, что забеременели, или планируете беременность, перед началом применения препарата проконсультируйтесь с лечащим врачом.

Беременность

Применение препарата ТРАНСЛАРНА® во время беременности противопоказано. В исследованиях на животных показана репродуктивная токсичность препарата (вредное воздействие на половую функцию, способность к размножению, а также потомство).

Грудное вскармливание

Применение препарата ТРАНСЛАРНА® во время грудного вскармливания противопоказано. При применении препарата ТРАНСЛАРНА® рекомендуется прекратить грудное вскармливание.

Всегда принимайте препарат в полном соответствии с рекомендациями лечащего врача. При появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом.

Рекомендуемая доза

Врач подберет дозу препарата для Вас индивидуально, в зависимости от Вашего состояния, массы тела и реакции на лечение.

Рекомендованная суточная доза аталурена составляет 40 мг/кг веса, разделенная на утренний, дневной и вечерний прием.

Рекомендованная доза для утреннего приема составляет 10 мг/кг веса.

Рекомендованная доза для дневного приема составляет 10 мг/кг веса.

Рекомендованная доза для вечернего приема составляет 20 мг/кг веса.

В таблице ниже представлен расчет количества саше на каждый прием в зависимости от массы тела:

Рекомендуемый интервал между приемом утренней и дневной дозы и между приемом дневной и вечерней дозы — 6 часов. Интервал между приемом вечерней дозы и приемом следующей утренней дозы должен составлять 12 часов.

Особые группы пациентов

Пациенты пожилого возраста

Эффективность и безопасность применения препарат ТРАНСЛАРНА® у пациентов старше 65 лет не изучены.

Пациенты с почечной недостаточностью

Если у Вас нарушение функции почек легкой и средней степени тяжести, Вам не потребуется коррекция дозы препарата ТРАНСЛАРНА®.

Если у Вас тяжелая почечная недостаточность или терминальная стадия почечной недостаточности, применение препарата ТРАНСЛАРНА® возможно только в том случае, если лечащий врач решит, что потенциальная польза применения препарата выше, чем потенциальный риск. Вам может быть назначена доза ниже рекомендуемой.

Пациенты с печеночной недостаточностью

Если у Вас нарушение функции печени, Вам можно применять препарат ТРАНСЛАРНА® в обычных рекомендуемых дозах.

Применение у детей и подростков

У детей старше 2 лет с массой тела ≥ 12 кг режим дозирования не отличается от режима дозирования для взрослых, и препарат назначается согласно таблице выше.

Препарат ТРАНСЛАРНА® противопоказан к применению у детей младше 2 лет.

Путь и (или) способ введения

Внутрь, 3 раза в сутки.

Саше следует открывать непосредственно перед приемом препарата и использовать все содержимое саше.

Перед применением содержимое необходимого количества саше растворяют в достаточном количестве жидкости или жидкой пищи (не менее 30 мл воды, молока или фруктового сока или 3 столовых ложек йогурта, яблочного пюре и т.п.) и хорошо перемешивают.

Если Вы забыли принять препарат ТРАНСЛАРНА®

Если Вы забыли принять препарат ТРАНСЛАРНА® и прошло не более 3 часов от обычного времени приема утренней или дневной дозы, либо не более 6 часов от обычного времени приема вечерней дозы, примите пропущенную дозу. Не забудьте принять следующую дозу вовремя.

Если Вы забыли принять препарат ТРАНСЛАРНА® и прошло более чем 3 часа от обычного времени приема утренней или дневной дозы, либо более чем 6 часов от обычного времени приема вечерней дозы, не принимайте пропущенную дозу. Не забывайте принимать следующие дозы вовремя.

Не принимайте двойную дозу, чтобы восполнить пропущенную дозу.

Если Вы прекратили прием препарата ТРАНСЛАРНА®

Не прекращайте прием препарата ТРАНСЛАРНА®, не проконсультировавшись с врачом.

При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу.

Если улучшение не наступило, или Вы чувствуете ухудшение, необходимо обратиться к врачу.

Подобно всем лекарственным препаратам, препарат может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех.

Возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при приеме препарата ТРАНСЛАРНА®

Очень часто (могут возникать у более чем 1 человека из 10):

• рвота.

Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10):

• снижение аппетита,
• повышение уровня триглицеридов в крови (гипертриглицеридемия),
• головная боль,
• чувство недомогания,
• повышение артериального давления (артериальная гипертензия),
• кашель,
• носовое кровотечение,
• тошнота,
• запор,
• скопление газов в кишечнике (метеоризм),
• дискомфорт в желудке,
• боль в животе,
• сыпь,
• боль в руке или ноге,
• боль в груди,
• непроизвольное мочеиспускание,
• кровь в моче,
• повышение температуры тела (лихорадка),
• снижение массы тела.

Неизвестно (исходя из имеющихся данных частоту возникновения определить невозможно):

• повышение уровня липидов в крови,
• повышение показателей функции почек.

Дополнительные нежелательные реакции у детей в возрасте от 2 до 5 лет

У детей в возрасте от 2 до 5 лет по сравнению с группой пациентов старше 5 лет дополнительно к изложенным выше нежелательным реакциям отмечались следующие:

Очень часто (могут возникать у более чем 1 человека из 10):

• повышение температуры тела (пирексия),
• инфекция ушей (отит),
• сыпь.

Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10):

• недомогание.

Сообщение о нежелательных реакциях

Если у Вас возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом, работником аптеки или медсестрой. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке-вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях в информационную базу данных по нежелательным реакциям (действиям) на лекарственные препараты, включая сообщения о неэффективности лекарственных препаратов, выявленным на территории государства - члена Евразийского экономического союза. Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата.

Российская Федерация

Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения (Росздравнадзор)

Адрес: 109012, г. Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1

Телефон.: +7 (800) 550-99-03

Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru

Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: http://www.roszdravnadzor.gov.ru/

Республика Беларусь

УП «Центр экспертиз и испытаний в здравоохранении»

Адрес: 220037, г. Минск, Товарищеский пер., 2а

Телефон: +375 (17) 299 55 14 Факс: +375 (17) 299 53 58

Телефон отдела фармаконадзора: + 375 (17) 242 00 29

Электронная почта: rcpl@rceth.by

Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: http://www.rceth.by

Республика Казахстан

РГП на ПХВ «Национальный центр экспертизы лекарственных средств и медицинских изделий» Комитета медицинского и фармацевтического контроля Министерства здравоохранения Республики Казахстан

Адрес: 010000, г. Астана, ул. А. Иманова, 13

Телефон: +7 (7172) 235 135

Электронная почта: farm@dari.kz

Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: http://www.ndda.kz.

Если Вы приняли больше препарата ТРАНСЛАРНА®, чем необходимо

Если Вы приняли препарат ТРАНСЛАРНА® в дозе, превышающей рекомендованную, обратитесь к врачу.

У Вас может развиться легкая головная боль, тошнота, рвота или понос (диарея).

Сообщите лечащему врачу о том, что Вы применяете, недавно применяли или можете начать применять какие-либо другие препараты.

Особенно важно сообщить о следующих препаратах:

• адефовир (препарат для лечения хронического гепатита B и/или ВИЧ);
• ацикловир (препарат для лечения герпеса, ветряной оспы [varicella]);
• аторвастатин, питавастатин, правастатин, розувастатин (препараты для снижения уровня холестерина в крови);
• буметанид и фуросемид (мочегонные средства для лечения отеков различного происхождения и повышенного артериального давления);
• валсартан и телмисартан (препараты для лечения повышенного артериального давления, профилактики и лечения сердечно-сосудистых заболеваний);
• каптоприл (препарат для лечения артериальной гипертензии, сердечной недостаточности, а также может применяться при инфаркте миокарда);
• кортикостероиды - гормональные противовоспалительные и противоаллергические средства (например, гидрокортизон, преднизолон или дексаметазон);
• осельтамивир (препарат для профилактики и лечения гриппа);
• рифампицин (препарат для лечения туберкулёза);
• ситаглиптин (препарат для лечения сахарного диабета 2-го типа);
• ципрофлоксацин (препарат для лечения инфекций);
• фенобарбитал (препарат для лечения судорог, в том числе эпилепсии, нарушений сна, тревожных состояний; также фенобарбитал входит в состав таких препаратов, как Седальгин-Нео®, Корвалол и Валокордин® и другие).

Если врач собирается назначить Вам антибиотики аминогликозиды (например, гентамицин, тобрамицин или стрептомицин), предупредите его, что принимаете препарат ТРАНСЛАРНА®, так как их одновременное применение может ухудшить работу Ваших почек (см. «Особые указания и меры предосторожности»).

Информация данного листка-вкладыша относится к Вашему ребенку, если препарат предназначен для него.

Перед началом лечения необходимо сдать генетический анализ, чтобы подтвердить, что у Вас мышечная дистрофия Дюшенна, вызванная нонсенс-мутацией, и препарат ТРАНСЛАРНА® Вам поможет.

Врачу важно знать о любых имеющихся у Вас заболеваниях или состояниях, чтобы в полной мере оценить, насколько Вам безопасно принимать данный препарат и потребуется ли соблюдение особых мер предосторожности.

Тяжелая почечная недостаточность или терминальная стадия почечной недостаточности.

Если у Вас тяжелая почечная недостаточность или тяжелое жизнеугрожающее нарушение функции почек (терминальная стадия почечной недостаточности), врач оценит, можно ли Вам принимать препарат ТРАНСЛАРНА®. Если Вам будет назначен препарат ТРАНСЛАРНА®, врач будет контролировать Ваше состояние во время лечения. Вам может быть назначена доза ниже рекомендуемой.

Увеличение уровня липидов в крови

Во время приема препарата ТРАНСЛАРНА® у Вас может увеличиться уровень холестерина и жиров (триглицеридов) в крови. Каждые 6-12 месяцев Вам будут назначать исследование липидного профиля крови.

Повышение артериального давления

Если Вы одновременно с препаратом ТРАНСЛАРНА® принимаете гормональные противовоспалительные препараты (кортикостероиды) внутрь или применяете их в виде инъекций, у Вас может повышаться артериальное давление. Врач будет контролировать артериальное давление у Вас каждые 6 месяцев.

Контроль работы почек

Даже если Ваши почки работают нормально, врач будет контролировать их состояние и каждые 6-12 месяцев назначать Вам анализы крови для определения таких показателей как уровень креатинина, мочевина крови и цистатин С.

Возможные взаимодействия с другими лекарственными препаратами

Некоторые препараты могут влиять на активность ферментов и белков -транспортеров, участвующих в метаболизме лекарственных препаратов. Это может повлиять на эффективность лечения препаратом ТРАНСЛАРНА®. Сообщите врачу если принимаете какие-либо препараты (см. «Другие препараты и препарат ТРАНСЛАРНА®»).

Антибиотики аминогликозиды

Если Вам требуется лечение антибиотиками аминогликозидами, которые вводят внутривенно, врач может временно отменить для Вас прием препарата ТРАНСЛАРНА®. Возобновить прием препарата ТРАНСЛАРНА® Вы сможете через 2 дня после последнего введения аминогликозидов.

Если Вам необходимо одновременное применение препарата ТРАНСЛАРНА® и аминогликозидов или других препаратов, которые могут ухудшить работу почек (см. «Другие препараты и препарат ТРАНСЛАРНА®»), врач будет контролировать состояние Ваших почек.

Риск обезвоживания (дегидратации)

Пейте достаточно жидкости во время лечения препаратом ТРАНСЛАРНА®, так как он может вызвать обезвоживание.

Дети и подростки

Не давайте этот препарат Вашему ребенку, если он младше 2 лет и весит меньше 12 кг, поскольку его применение не было исследовано в этой группе пациентов.

Перед приемом препарата полностью прочитайте листок-вкладыш, поскольку в нем содержатся важные для Вас сведения.

• Сохраните листок-вкладыш. Возможно, Вам потребуется прочитать его еще раз.
• Если у Вас возникли дополнительные вопросы, обратитесь к лечащему врачу.
• Препарат назначен именно Вам. Не передавайте его другим людям. Он может навредить им, даже если симптомы их заболевания совпадают с Вашими.
• Если у Вас возникли какие-либо нежелательные реакции, обратитесь к лечащему врачу, работнику аптеки или медицинской сестре. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции.

Во время применения препарата ТРАНСЛАРНА® у Вас могут возникнуть нежелательные реакции, которые снизят Ваше внимание и быстроту реакции. При возникновении подобных нежелательных реакций избегайте управления транспортными средствами и управления механизмами (до исчезновения данных симптомов).

По 500 мг порошка (для дозировки 125 мг), 1000 мг порошка (для дозировки 250 мг) или 4000 мг порошка (для дозировки 1000 мг) в герметично запаянный пакетик-саше из алюминиевой фольги, покрытой полиэтилентерефталатом.

По 30 саше в пачку картонную вместе с листком-вкладышем.

На открывающийся клапан пачки картонной нанесен стикер контроля первого вскрытия.

Не все размеры упаковок могут быть доступны для реализации.

Невскрытое саше

Хранить при температуре не выше 30 °С.

Приготовленный к приему препарат

Приготовленный к приему препарат может храниться в течение 24 часов при температуре от 2 до 8 °C (в холодильнике) или в течение 3 часов при комнатной температуре (от 15 до 30 °C).

Храните препарат в недоступном для ребенка месте так, чтобы ребенок не мог увидеть его.

Не выбрасывайте (не выливайте) препарат в канализацию. Уточните у работника аптеки, как следует утилизировать (уничтожать) препарат, который больше не потребуется. Эти меры позволят защитить окружающую среду.

4 года.

Не принимайте препарат после истечения срока годности, указанного на картонной пачке и саше после «Годен до:».

Датой истечения срока годности является последний день данного месяца.