Миглустат (Miglustat)

Ингибирует синтазу глюкозилцерамида, что приводит к снижению количества субстрата при болезни Гоше и Ниманна-Пика. В результате при болезни Гоше 1-го типа не происходит скапливания глюкозилцерамида в лизосомах, что приводит к патологическим изменениям во многих органах. При болезни Ниманна-Пика снижается количество гликосфинголипидов в глиальных клетках и нейронах.

После приема внутрь быстро и полностью абсорбируется в желудочно-кишечном тракте. Максимальная концентрация в плазме крови достигается через 2 часа. Не связывается с белками плазмы. Проникает через гематоэнцефалический и плацентарный барьер, обнаруживается в грудном молоке.

Метаболизм в печени.

Период полувыведения составляет 6-7 часов. Элиминация почками, до 80 % в неизмененном виде.

Применяется для лечения болезни Гоше 1-го типа при среднетяжелом и легком течении или невозможности проведения ферментозаместительной терапии. Используется при прогрессировании неврологической симптоматики у пациентов с болезнью Ниманна-Пика.

Тяжелая почечная и печеночная недостаточность, индивидуальная непереносимость, детский возраст до 4-х лет.

Почечная и печеночная недостаточность легкой степени тяжести, гиперчувствительность.

Рекомендации по FDA - категория С. Противопоказан при беременности и в период лактации.

Применение у детей

Противопоказан до четырехлетнего возраста.

До 12 лет доза рассчитывается в зависимости от площади поверхности тела.

Взрослые

Внутрь по 200 мг 3 раза в сутки.

Высшая суточная доза: 200 мг.

Высшая разовая доза: 600 мг.

Центральная и периферическая нервная система: тремор, периферическая нейропатия, амнезия, головная боль, головокружение, депрессия, бессонница.

Система кроветворения: тромбоцитопения.

Пищеварительная система: анорексия, метеоризм, диарея, тошнота, рвота, запор, диспепсические явления, снижение массы тела.

Костно-мышечная система: миастения, мышечные спазмы.

Репродуктивная система: снижение либидо.

Аллергические реакции.

Случаи передозировки не описаны.

Лечение симптоматическое.

Не описано.

Мониторинг количества тромбоцитов периферической крови.

Мужчинам рекомендуется применять надежные методы контрацепции во время приема препарата и спустя три месяца после окончания терапии.

При лечении рекомендуется соблюдать осторожность при вождении транспортных средств и работе с движущимися механизмами.