Множественная миелома - неизлечимое прогрессирующее онкологическое заболевание системы крови. Множественная миелома составляет приблизительно 1 % среди всех злокачественных опухолей, 13 % среди гемопоэтических опухолей.
В РФ заболеваемость множественной миеломой составляет около 2,1 случаев на 100 000 человек. В 2013 году было диагностировано 3041 случаев заболевания, а число умерших составило 2205 человек.
Множественная миелома включена в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни населения РФ и их инвалидности.
Для лечения пациентов с множественной миеломой, которым не показана трансплантация костного мозга, в течение многих лет использовали комбинацию мелфалана с преднизолоном (МП) или высокие дозы дексаметазона (ВДД), считавшихся стандартной терапией. Сравнительно низкая эффективность этой терапии привела к разработке препаратов нового поколения - иммуномодуляторов (талидомид,
леналидомид) и ингибиторов протеасом (
бортезомиб). Однако после некоторого времени использования иммуномодуляторов оказалось, что для части пациентов терапия инновационными препаратами является неэффективной. Это, в свою очередь, привело к разработке помалидомида - иммуномодулятора нового поколения, обладающего многочисленными клеточными эффектами, которые ингибируют рост клеток миеломы.
Ученые из Первого Московского государственного медицинского университета имени И.М. Сеченова в кооперации со своими коллегами из Финансового Университета при Правительстве РФ провели фармакоэкономическую оценку использования лекарственного средства
помалидомид для лечения больных с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой. В качестве препаратов сравнения выступили
бортезомиб и
леналидомид.
Исследование состоит из следующих ключевых разделов:
1) Анализ эффективности
Авторы провели мета-анализ наиболее релевантных клинических исследований и пришли к выводу, что использование у пациентов с множественной миеломой схемы с помалидомидом при непрямом сравнении с терапией леналидомидом или бортезомибом отличалось большей медианой времени до прогрессирования (8,4 и 5 месяцев) и улучшением медианы общей выживаемости (19,9 и 9 месяцев).
2) Анализ затрат
Авторы провели оценку стоимости курса лечения, а также сопутствующей фармакотерапии и медицинских услуг в течение 1 года из расчета на одного пациента.
Полученные результаты свидетельствуют о том, что основная фармакотерапия помалидомидом по сравнению с леналидомидом и бортезомибом требует увеличения затрат на 79,3 % и 93,8 % соответственно. Суммарные затраты на терапию помалидомидом (в том числе сопутствующая фармакотерапия и медицинские услуги) по сравнению с леналидомидом и бортезомибом требуют увеличения общих затрат на 55 % и 37,2 % соответственно.
3) Расчет коэффициентов "затраты-эффективность" по формуле CER = Затраты / Ef
Знаменатель (Ef) - это один из двух показателей эффективности:
PFS - медиана выживаемости без прогрессии,
OS - медиана общей выживаемости.
Результаты представлены в таблице:
Результаты свидетельствуют о том, что с позиции анализа "затраты-эффективность" использование помалидомида в лечении множественной миеломы имеет экономическое преимущество по сравнению с терапией с использованием леналидомида и бортезомиба по обоим показателям.
4) Анализ "влияния на бюджет" в программе "7 ВЗН"
На данном этапе исследования был произведен анализ экономических последствий включения лекарственного средства
помалидомид в структуру государственных закупок в период 2016-2018 гг. в рамках запущенной в 2008 г. программы "7 высокозатратных нозологий (7 ВЗН)", предназначенной для лечения пациентов, у которых имеются заболевания, относящиеся к высокозатратным нозологиям, в число которых входит и множественная миелома.
Анализ продемонстрировал, что в случае включения лекарственного препарата
помалидомид в федеральную программу "7 ВЗН" суммарные затраты на лечение пациентов с онкогематологическими заболеваниями в 2016, 2017 и 2018 годах составят 15,8 млрд. руб., 15,1 млрд. руб. и 14,4 млрд. руб. соответственно, что на 15 %, 18,8 % и 22,6 % ниже текущих затрат программы на онкогематологию (18,6 млрд. руб.) соответственно.
Таким образом, авторы констатируют, что несмотря на высокие затраты, применение помалидомида является оправданным с фармакоэкономической точки зрения.