Входит в состав препаратов
Фармакодинамика:Ингибирует синтазу глюкозилцерамида, что приводит к снижению количества субстрата при болезни Гоше и Ниманна-Пика. В результате при болезни Гоше 1-го типа не происходит скапливания глюкозилцерамида в лизосомах, что приводит к патологическим изменениям во многих органах. При болезни Ниманна-Пика снижается количество гликосфинголипидов в глиальных клетках и нейронах.
Фармакокинетика:После приема внутрь быстро и полностью абсорбируется в желудочно-кишечном тракте. Максимальная концентрация в плазме крови достигается через 2 часа. Не связывается с белками плазмы. Проникает через гематоэнцефалический и плацентарный барьер, обнаруживается в грудном молоке.
Метаболизм в печени.
Период полувыведения составляет 6-7 часов. Элиминация почками, до 80 % в неизмененном виде.
Показания:Применяется для лечения болезни Гоше 1-го типа при среднетяжелом и легком течении или невозможности проведения ферментозаместительной терапии. Используется при прогрессировании неврологической симптоматики у пациентов с болезнью Ниманна-Пика.
E75.2 Другие сфинголипидозы
G63.3 Полиневропатия при других эндокринных болезнях и нарушениях обмена веществ (E00-E07+, E15-E16+, E20-E34+, E70-E89+)
ПротивопоказанияТяжелая почечная и печеночная недостаточность, индивидуальная непереносимость, детский возраст до 4-х лет.
С осторожностью:Почечная и печеночная недостаточность легкой степени тяжести, гиперчувствительность.
Беременность и лактация:Рекомендации по FDA - категория С. Противопоказан при беременности и в период лактации.
Способ применения и дозы:Применение у детей
Противопоказан до четырехлетнего возраста.
До 12 лет доза рассчитывается в зависимости от площади поверхности тела.
Взрослые
Внутрь по 200 мг 3 раза в сутки.
Высшая суточная доза: 200 мг.
Высшая разовая доза: 600 мг.
Побочные эффекты:Центральная и периферическая нервная система: тремор, периферическая нейропатия, амнезия, головная боль, головокружение, депрессия, бессонница.
Система кроветворения: тромбоцитопения.
Пищеварительная система: анорексия, метеоризм, диарея, тошнота, рвота, запор, диспепсические явления, снижение массы тела.
Костно-мышечная система: миастения, мышечные спазмы.
Репродуктивная система: снижение либидо.
Аллергические реакции.
Передозировка:Случаи передозировки не описаны.
Лечение симптоматическое.
Взаимодействие:Не описано.
Особые указания:Мониторинг количества тромбоцитов периферической крови.
Мужчинам рекомендуется применять надежные методы контрацепции во время приема препарата и спустя три месяца после окончания терапии.
При лечении рекомендуется соблюдать осторожность при вождении транспортных средств и работе с движущимися механизмами.